Tratamente pentru scleroză multiplă secundar progresivă non-recidivantă, atrofie musculară spinală, o boală ereditară rară care afectează metabolismul lipidelor, afecțiuni oculare care provoacă pierderea vederii și cancer de sân se află printre principalele dosare susținute în aprilie de Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției Europene pentru Medicamente.

Pe scurt

1. CHMP a emis avize pozitive pentru cinci medicamente care vizează boli neurologice grave, afecțiuni genetice rare, patologii oculare și cancer de sân.

2. Printre acestea se numără Cenrifki pentru scleroză multiplă progresivă, Itvisma pentru atrofie musculară spinală și Redemplo pentru sindromul chilomicronemiei familiale.

3. Rexatilux este un biosimilar pentru mai multe boli oculare, iar Palbociclib Viatris este un generic pentru cancer de sân.

4. CHMP a susținut și extinderea indicațiilor pentru nouă medicamente deja autorizate, inclusiv Comirnaty, Opdivo, Skyrizi și Venclyxto.

5. Două dosare au fost retrase, pentru Viokat și pentru o nouă utilizare a Pluvicto, iar toate avizele pozitive așteaptă acum decizia Comisiei Europene.

Pachetul de avize pozitive emis de CHMP în aprilie acoperă o gamă largă de tratamente, de la medicamente pentru boli neurologice severe și afecțiuni rare până la produse care pot lărgi accesul la tratament prin concurență sporită. În centrul reuniunii s-au aflat cinci medicamente noi recomandate pentru autorizare la nivelul Uniunii Europene.

Cenrifki, cu substanța activă tolebrutinib, este destinat tratamentului sclerozei multiple secundar progresive non-recidivante, o afecțiune a creierului și măduvei spinării în care inflamația distruge teaca protectoare a nervilor și nervii înșiși. Itvisma, cu substanța activă onasemnogene abeparvovec, este o terapie genică pentru tratamentul atrofiei musculare spinale 5q, descrisă de EMA drept o boală ereditară rară și gravă care provoacă slăbiciune și atrofie musculară.

Redemplo, cu substanța activă plozasiran, vizează tratamentul sindromului chilomicronemiei familiale la adulți, o boală ereditară rară care împiedică organismul să descompună lipidele. EMA subliniază că acest medicament oferă o nouă opțiune terapeutică pentru pacienți cu nevoie medicală ridicată nesatisfăcută. Atât Itvisma, cât și Redemplo au desemnare de medicament orfan.

Alte două avize pozitive privesc extinderea accesului la tratament prin produse deja cunoscute în alte clase de utilizare. Rexatilux, cu substanța activă ranibizumab, este un medicament biosimilar destinat tratamentului mai multor boli oculare care duc la afectarea vederii, inclusiv degenerescență maculară legată de vârstă de tip umed și alte retinopatii. Palbociclib Viatris, cu substanța activă palbociclib, este un medicament generic pentru tratamentul cancerului de sân.

Pe lângă aceste produse noi, CHMP a susținut extinderea indicațiilor terapeutice pentru nouă medicamente deja autorizate în Uniunea Europeană: Agamree, Aquipta, Crysvita, Comirnaty, Inaqovi, Opdivo, Privigen, Skyrizi și Venclyxto. Comunicatul nu detaliază pe această pagină toate noile utilizări aprobate la nivelul comitetului, dar arată că dosarele au primit avize favorabile și urmează traseul procedural către Comisia Europeană.

Reuniunea a inclus și două retrageri. A fost retrasă cererea inițială de autorizare pentru Viokat, dezvoltat pentru tratamentul hiperfagiei la persoanele cu sindrom Prader-Willi. A fost retrasă și cererea pentru o nouă utilizare a Pluvicto în tratamentul anumitor pacienți adulți cu cancer de prostată metastatic rezistent la castrare.

EMA a anunțat separat și finalizarea evaluării pentru extinderea utilizării Opdualag în melanom avansat. Deși agenția nu a recomandat noua utilizare, a acceptat ca datele relevante din dosar să fie incluse în informațiile produsului, pentru ca profesioniștii din sănătate să aibă acces la date actualizate privind efectele medicamentului într-o anumită categorie de pacienți.

În ansamblu, reuniunea din aprilie conturează un tablou în care deciziile științifice europene acoperă simultan terapii de înaltă complexitate, precum terapia genică, tratamente pentru boli rare și severe, dar și produse biosimilare și generice care pot contribui la extinderea opțiunilor terapeutice și la acces mai larg pe piață.

CHMP joacă rolul de evaluator științific în procedura europeană de autorizare, iar avizele sale stau la baza deciziilor ulterioare ale Comisiei Europene. În acest caz, accentul nu cade doar pe pasul procedural, ci pe profilul medicamentelor evaluate: tratamente pentru boli neurologice progresive, afecțiuni genetice rare, tulburări metabolice severe, boli oculare și oncologie.