Medicamentele dezvoltate și autorizate mai întâi pentru copiii cu cancer ar trebui să beneficieze de o prelungire cu 12 luni a protecției suplimentare, pentru a încuraja investițiile în tratamente care răspund unor nevoi specifice copilăriei, a cerut oncologul Gilles Vassal în Parlamentul European. Propunerea a fost prezentată la Bruxelles, într-o dezbatere a Comisiei pentru sănătate publică, SANT, la care organizațiile pacienților au solicitat și finanțare pentru cercetare și acces mai bun la studii clinice în alte state membre.
Pe scurt
-
Gilles Vassal propune prelungirea cu 12 luni a certificatului suplimentar de protecție pentru medicamente destinate unor boli pediatrice rare și grave, inclusiv cancer, autorizate mai întâi la copii.
-
El cere un stimulent pentru dezvoltarea unor tratamente specifice copiilor, distinct de testarea la copii a medicamentelor concepute inițial pentru cancerele adulților.
-
Childhood Cancer International Europe solicită acces transfrontalier la studii clinice, finanțare publică pentru reducerea riscului dezvoltării timpurii și achiziții comune la prețuri negociate.
-
Roberta Metsola a susținut cooperarea europeană și reducerea inegalităților de acces, inclusiv sprijinul de care copiii și familiile au nevoie după tratament.
-
Audierea nu a aprobat noul stimulent, un fond pentru oncologie pediatrică sau un mecanism de achiziții. Solicitările urmăresc să influențeze negocierile legislative și bugetare.
Vassal a explicat că progresele în înțelegerea biologiei cancerului nu sunt urmate întotdeauna de dezvoltarea unor medicamente pentru copii. Unele tumori pediatrice au mecanisme diferite de cele întâlnite la adulți, iar numărul mic de pacienți îngreunează atragerea investițiilor. În aceste situații, extinderea utilizării unui medicament dezvoltat pentru adulți poate să nu răspundă nevoii medicale identificate.
El a folosit exemplul meduloblastomului, o tumoră cerebrală pediatrică. Potrivit explicației sale, cercetarea a permis identificarea unor forme biologice distincte, cu modificări care pot fi ținte pentru terapii, însă aceste cunoștințe nu s-au tradus într-un număr corespunzător de medicamente autorizate pentru acești copii. Argumentul său privește lipsa tratamentelor noi, specifice bolii, și nu absența intervențiilor medicale existente, precum chirurgia, radioterapia sau chimioterapia.
Stimulentele discutate de Vassal ar viza tocmai dezvoltarea unor produse cu prima autorizație de punere pe piață la copii. El a propus includerea unei măsuri dedicate în European Biotech Act, prin prevederile referitoare la certificatul suplimentar de protecție. Acest certificat prelungește, în condițiile legislației aplicabile, protecția unui produs după expirarea brevetului, iar cererea prezentată eurodeputaților este pentru încă 12 luni în cazul vizat.
Cadrul existent permite deja, în anumite condiții, o prelungire de șase luni legată de îndeplinirea cerințelor unui plan de investigație pediatrică. Solicitarea lui Vassal urmărește un stimulent dedicat primei autorizări la copii pentru boli rare și grave, fără ca audierea să fi stabilit cum s-ar combina acesta cu recompensele existente.
Oncologul a făcut o distincție între două situații de cercetare. Atunci când o țintă biologică relevantă într-un cancer al adultului există și într-o boală pediatrică, dezvoltarea medicamentului poate fi extinsă la copii. Pentru o țintă specifică unei tumori pediatrice, compania trebuie însă să înceapă un proiect orientat către o populație mult mai mică. Vassal susține că această a doua situație are nevoie de un stimulent european explicit și a precizat că propunerea sa ar fi una dintre măsurile necesare, fără să rezolve singură toate obstacolele.
Delphine Heenen, reprezentanta Childhood Cancer International Europe responsabilă de afaceri europene, a prezentat trei solicitări care urmăresc întregul parcurs al tratamentului. Prima privește posibilitatea copiilor de a participa la un studiu clinic într-un alt stat membru atunci când opțiunile standard au fost epuizate. În bolile foarte rare, organizarea aceluiași studiu în numeroase țări poate fi costisitoare și poate dispersa expertiza, a explicat ea, cerând ca localizarea centrelor participante să nu excludă copiii din alte state.
A doua solicitare este finanțarea publică a etapelor de dezvoltare în care riscul este încă ridicat. Heenen a susținut că fondurile europene și bugetele naționale ar trebui să ajute proiectele să ajungă într-un stadiu suficient de matur pentru ca industria să poată continua dezvoltarea. Argumentul organizației este că filantropia poate sprijini cercetarea, dar nu poate asigura singură un răspuns stabil la lipsa investițiilor în unele boli pediatrice rare.
A treia direcție este un cadru de achiziții comune pentru medicamente destinate bolilor rare care amenință viața. Heenen a propus folosirea unor prețuri negociate în avans, astfel încât un producător să aibă o perspectivă mai clară asupra cererii după autorizare. În evaluarea sa, un asemenea mecanism ar putea reduce incertitudinea pentru dezvoltatori, întări poziția cumpărătorilor publici și accelera accesul pacienților. Acestea sunt beneficiile anticipate de organizație; un astfel de mecanism nu a fost adoptat în audiere.
Eurodeputatul Tomislav Sokol a susținut continuarea discuției asupra stimulentului și a accesului la studii clinice. În dezbatere au fost ridicate și limitele protecției suplimentare, precum și necesitatea finanțării și a unor soluții de acces după autorizare. Obținerea unei autorizații europene nu încheie toate etapele până la tratamentul pacientului, deoarece deciziile privind prețurile și rambursarea influențează disponibilitatea efectivă în sistemele naționale.
Președinta Parlamentului European, Roberta Metsola, a pus accentul pe cooperarea dintre țări și pe reducerea diferențelor în accesul la cercetare, diagnostic și tratament. Ea a inclus în această abordare sprijinul psihologic, educațional și social pentru copii și familii. Dezbaterea a abordat astfel și consecințele de durată ale bolii și ale tratamentului, care pot continua după încheierea îngrijirii oncologice.
Solicitările apar în timpul discuțiilor europene despre stimulentele pentru dezvoltarea medicamentelor și despre finanțarea sănătății și cercetării. Pentru bolile pediatrice rare, participanții au cerut legarea investiției în descoperirea tratamentelor de posibilitatea copiilor de a ajunge la centrele care le testează și, ulterior, la medicamentele autorizate.
Prelungirea de 12 luni, finanțarea publică suplimentară și achizițiile comune rămân propuneri prezentate eurodeputaților. Introducerea lor ar necesita decizii legislative sau bugetare distincte, iar audierea nu a stabilit o dată de la care pacienții sau dezvoltatorii ar putea beneficia de aceste măsuri.