Peste 100 de pacienți au primit între 2022 și 2026 terapii CAR-T produse în spitale din Lituania, a declarat hematologul Domas Vaitiekus la o audiere a Parlamentului European din 10 noiembrie. Medicul a descris cum a folosit Lituania excepția spitalicească pentru a trata pacienți cu acces limitat la produse comerciale. La aceeași audiere, reprezentanta pacienților Danielle Drachmann a relatat cum a fost deschis în Danemarca un studiu de terapie genică pentru o boală neurologică rară și a cerut simplificarea procedurilor de autorizare.
Pe scurt
-
Vaitiekus a raportat peste 100 de pacienți tratați în Lituania în perioada 2022–2026 și o plată publică de aproximativ 130.000 de euro per pacient. Spitalul Santaros Klinikos din Vilnius confirmă existența programului și tratamentul unor pacienți pediatrici.
-
Excepția spitalicească permite utilizarea în același stat membru a unei terapii avansate preparate individual, sub responsabilitate medicală și cu cerințe de calitate, trasabilitate și monitorizare a siguranței. Comercializarea la nivelul UE urmează o procedură separată.
-
Danemarca a autorizat la 23 iunie 2026 studiul de fază IIb pentru boala rară SPG50. Drachmann a spus că pregătirea centrului de studiu a durat circa 18 luni și a atribuit o întârziere evaluării de mediu. Registrul clinic confirmă autorizarea studiului.
-
Propunerea Comisiei pentru un act european privind biotehnologia prevede o derogare de la depunerea evaluării de mediu pentru anumite terapii experimentale. Separat, Comisia estimează că în decembrie va lansa o inițiativă de coordonare pentru terapiile avansate.
Vaitiekus, hematolog la spitalul universitar Kauno Klinikos, le-a spus eurodeputaților că pacienții din piețele mici pot aștepta mai mult pentru accesul la terapiile celulare comercializate în Europa. În Lituania, producția academică din spitale a oferit o cale de acces pentru pacienți cu anumite cancere ale sângelui. Terapiile CAR-T folosesc celule imunitare modificate pentru a recunoaște celulele canceroase.
Medicul a spus că programul lituanian a tratat peste 100 de pacienți în perioada 2022–2026 și a estimat că sistemul public plătește aproximativ 130.000 de euro per pacient în modelul descris. A indicat și un interval de aproximativ două săptămâni între decizia de tratament și administrare. Cifrele provin din prezentarea sa. O comparație cu tratamentele comerciale ar necesita date comparabile despre costurile acoperite, pacienți și rezultatele clinice.
Spitalul universitar Santaros Klinikos din Vilnius confirmă că poate produce terapii CAR-T pentru pacienți individuali și a documentat utilizarea lor în oncologia pediatrică. Vaitiekus a spus că spitalul său din Kaunas își pregătește capacitatea de producție, după experiența de la Vilnius.
În cadrul descris la audiere, excepția spitalicească permite ca o terapie avansată preparată în afara producției de rutină pentru un pacient individual, la prescripția unui medic, să fie folosită într-un spital din același stat membru. Autoritățile naționale supraveghează calitatea, trasabilitatea și monitorizarea reacțiilor adverse. Comercializarea în UE necesită o evaluare și o autorizație distincte. Vaitiekus a pledat pentru investiții în producția publică și registre comune, precum și pentru achiziții coordonate și plăți legate de rezultatele tratamentului.
Danielle Drachmann a prezentat cazul unei familii din Danemarca al cărei copil are paraplegie spastică ereditară de tip 50, cunoscută ca SPG50. Potrivit mărturiei sale, criteriile de vârstă au împiedicat participarea copilului la un studiu din Statele Unite. Familia și susținătorii ei au strâns fonduri și au lucrat cu Rigshospitalet pentru a deschide un centru de studiu în Danemarca. Drachmann a spus că pregătirea a durat aproximativ 18 luni și că, potrivit calendarului familiei, administrarea terapiei a fost amânată din mai până în noiembrie. Ea a atribuit întârzierea procedurii de evaluare de mediu și a spus că administrarea a avut loc în săptămâna dinaintea audierii. Drachmann a cerut și facilitarea studiilor transfrontaliere, astfel încât pacienții din țări vecine să poată participa la același centru când numărul lor este prea mic pentru centre separate.
Registrul european al studiilor clinice, unde studiul figurează cu numărul 2025-524481-15-00, indică autorizarea studiului danez de fază IIb la 23 iunie 2026 și începerea recrutării în octombrie. Datele din registru descriu etapele studiului clinic. Cronologia evaluării de mediu provine din relatarea lui Drachmann. Studiul testează o terapie genică experimentală, iar autorizarea cercetării permite evaluarea siguranței și a eficacității acesteia.
Studiile clinice cu terapii genice pot necesita, pe lângă autorizarea cercetării, o evaluare a riscurilor de mediu. Propunerea de regulament privind biotehnologia ar excepta anumite categorii de terapii experimentale de la obligația depunerii acestei evaluări, în condițiile prevăzute de text. Drachmann a cerut ca procedura să fie suficient de simplă pentru a economisi timp. Propunerea se află în procedură legislativă.
Separat de proiectul de regulament, Comisia Europeană pregătește o inițiativă de coordonare care să sprijine dezvoltarea clinică și capacitatea de producție. Calendarul preliminar indică lansarea în decembrie 2026 și formarea unei rețele europene de centre de excelență în primul trimestru al anului 2027.
